La decisione, presa dalla Commissione il 14 dicembre 2015 segue il parere positivo rilasciato dal Comitato per i Farmaci Orfani (COMP) della European Medicines Agency (EMA). Marco Prosdocimi, Managing Director di Rare Partners, sottolinea che “Questo importante risultato è stato reso possibile grazie alla collaborazione che abbiamo stabilito a partire dal 2011 con Roberto Gambari (Università di Ferrara) e i suoi collaboratori. La loro ricerca, sostenuta da molti anni da AVLT (Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia) ha ottenuto risultati eccezionali, con potenziali applicazioni per pazienti entro un breve lasso di tempo”.
Un importante ulteriore aiuto, ottenuto da Rare Partners da Wellcome Trust (UK) nell’ambito del loro schema di finanziamenti definito Pathfinder Award, ha permesso il completamento del fondamentale lavoro preclinico e la preparazione della domanda presentata ad EMA.
Ora siamo pronti per iniziare le sperimentazioni cliniche e stabilire una partnership con le aziende interessate alla terapia di questa malattia grave”. Con la denominazione di farmaco orfano Rare Partners avrà l’esclusiva di mercato nella UE per dieci anni nel caso in cui TMA ricevesse l’approvazione come trattamento per la talassemia.
Questa designazione dà anche diritto a prestazioni speciali, tra cui il sostegno alla ricerca, l’ammissibilità per l’assistenza alla definizione del protocollo e possibili esenzioni o riduzioni in alcune spese di tipo regolatorio durante lo sviluppo o al momento della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.